Tratamientos bajo estudio para el lupus
Muchos fármacos, conocidos y nuevos, son sujetos de estudio en personas que tienen lupus. Los fármacos descritos abajo no son una lista completa de todos los medicamentos que actualmente están en desarrollo para el lupus, y puede que no todos acaben siendo medicamentos aceptados. Sin embargo, la variedad de enfoques científicos revela el amplio interés en el lupus de la industria biomédica y farmacéutica a todos los niveles.
Hemos podido aprender mucho acerca de los diseños de ensayo para estudios del lupus. Existe un interés constante en el lupus por parte de muchas empresas biomédicas y farmacéuticas en todo el mundo; èstas ofrecen expectativas realistas que veremos, en un futuro no muy lejano, tratamientos adicionales para el lupus.
Ensayos clínicos
Antes de que un fármaco se apruebe para utilizarlo en un tratamiento médico, ha de seguirse un proceso estricto. Los ensayos clínicos se llevan a cabo en varias fases que pueden durar hasta quince años. Por lo general, como parte de los diseños de ensayos clínicos, algunos voluntarios reciben un placebo (una sustancia inactiva). Dichos ensayos también son “doble ciego”, ya que ni el equipo investigador ni el voluntario saben si están recibiendo el tratamiento real o el placebo; por lo menos, no hasta que el estudio concluya. Esto se lleva a cabo para garantizar que los resultados sean científicos.
¡No habrá fármacos nuevos para el lupus sin voluntarios para el estudio clínico! Aunque la participación en los estudios de investigación no es para todo el mundo, las personas con lupus, además de aquellas que no lo padecen, pueden realizar una grata contribución al participar en ensayos clínicos.
No existe ninguna garantía de que un fármaco bajo estudio proporcione algún beneficio. Naturalmente, siempre hay riesgos con todos los fármacos, ya sean tratamientos experimentales de ensayo o tratamientos estándares de atención. En las primeras fases de los ensayos clínicos se tiene un conocimiento menor de los efectos secundarios que pueden producirse. Cuanto más tiempo se haga uso de un fármaco y cuanta más gente lo pruebe, más se sabrá sobre los posibles riesgos y beneficios.
Tratamientos bajo investigación
Aquí realizamos un listado de fármacos experimentales por orden alfabético. Algunos de ellos ya están aprobados por la FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos) para tratar otras condiciones y ahora son objeto de estudio para tratar el lupus. Otros tratamientos abajo aún no se aprobaron para enfermedades y no están en el mercado o disponibles para las personas, salvo para aquellas que realicen ensayos clínicos.
El Blisibimod también es biológico. Al igual que el Belimumab (Benlysta®), se diseñó para bloquear las señales que provienen de una proteína llamada BAFF (o BlyS), que estimula las células-B. En la actualidad, el Blisibimod se encuentra en su última fase de desarrollo.
La Leflunomida (Arava®), aprobada para el tratamiento de la RA, podría ayudar con la artritis que causa el lupus. Se puso a prueba en muchos pacientes con lupus y actúa refrenando la superproducción de células inmunes, las cuales crean hinchazón, inflamación, rigidez y dolor de articulaciones. Pertenece a la categoría de fármacos inmunosupresores (moduladores inmunes). Se publicaron pequeños estudios de leflunomida, pero es necesario que se realicen más investigaciones.
El Lupuzor™ se desarrolló para cambiar el comportamiento de un tipo específico de célula-T, implicado en la actividad de la enfermedad de lupus. Pertenece a la categoría de fármacos biológicos. Se encuentra aún en la mitad de su desarrollo para el lupus, pero está previsto que se realice la última etapa del ensayo.
El Prograf® trabaja para interferir en la función de la célula-T. Pertenece a la categoría de fármacos antirrechazo de trasplante de órganos. Este es un tratamiento en desarrollo para aquellos que tienen nefritis lúpica membranosa.
La Rapamicina (Sirolimus, Rapamune®) se utiliza combinándola con otros medicamentos para evitar el rechazo de trasplantes de riñón. Este tratamiento tiene efectos singulares en las células-T y reprime, de cierta manera, un punto de control en la célula llamada mTOR (Diana de rapamicina en células de mamífero), que se conoce por desequilibrar en el lupus. Hasta ahora, se hicieron pocos estudios, pero existe un interés creciente en este enfoque para tratar el lupus.
El Rituximab (Rituxan®) es un fármaco biológico aprobado para el tratamiento de linfomas y de artritis reumatoide, que tiene como objetivo la proteína específica CD20 de la superficie de las células-B. El Rituxan se adhiere a la CD20 para atacar y eliminar células-B. Los ensayos clínicos en lupus no demostraron una eficacia mejor que el placebo, pero hubo varios problemas relacionados con el diseño del ensayo, entre ellos, la agresividad de los tratamientos en el grupo de placebo como terapia de base. Muchos informes publicados sugirieron que el rituximab podría ser útil para algunos tipos de lupus severos, y se utilizó ampliamente en clínicas de Estados Unidos y Europa. Un ensayo actual trata de averiguar si el rituximab y el micofenolato de mofetilo (CellCept) pueden administrarse conjuntamente sin esteroides para la nefritis lúpica. Agentes más recientes que tienen el mismo mecanismo de acción que el rituximab también pueden probarse para lupus más adelante.
El trasplante de células madre se estudia en personas con condiciones inmunológicas severas y potencialmente mortales que no respondieron a otros tratamientos. Las células madres son el tipo de célula más básico y pueden convertirse en diferentes tipos de células; además, tienen la capacidad de renovarse por sí solas para producir más células madre. El procedimiento funciona al eliminar el sistema inmunológico que se desequilibró y sustituirlo por un sistema nuevo y sano. Los trasplantes de células madre utilizan células de médula ósea propias (autólogo) o células madre de donantes (alogénico). Ambos tipos y el trasplante de células madre de donantes estuvieron bajo investigación durante muchos años en Europa y Estados Unidos. El uso de células madre estromales (MSCs, por sus siglas en inglés) en los trasplantes de células madre también se estudió en China y Europa. Las MSCs son células madre adultas exclusivas, con propiedades inmunosupresoras, y también pueden jugar un papel importante para evitar la autoinmunidad. Cuando es un éxito, los síntomas de la enfermedad se controlan con más facilidad y disminuye la necesidad de tomar medicamentos. No obstante, algunas personas pueden sentir la reaparición de sus síntomas con el paso del tiempo y existen riesgos críticos en el procedimiento.
El TACI-Ig (Atacicept) es un fármaco biológico diseñado para bloquear signos de la BAFF (o BlyS) y parecido al blisibimod y al belimumab. Sin embargo, también bloquea signos de otra molécula llamada APRIL que, en ocasiones, funciona en conjunto con la BAFF para controlar la inflamación de las células-B. Este tratamiento no está aprobado para ninguna enfermedad en este momento, pero se encuentra en la última fase de desarrollo para el lupus.
El Tacrolimús (Prograf®) funciona al interferir en las funciones de las células-T. Está aprobado para pacientes con trasplantes de órganos. Su objetivo es evitar el rechazo de dichos órganos. Se utilizó bastante en dispensarios destinados al lupus, sobre todo para la nefritis lúpica. Varios estudios chinos sugieren que puede ser un tratamiento útil para el lupus.
El Ustekinumab (Stelara®) es un producto biológico dirigido a una proteína que se desregula debido a un desequilibrio particular en la forma en que se desarrollan las células T en el lupus. Si bien los ensayos clínicos anteriores de ustekinumab se mostraron prometedores en el tratamiento del LES, el ensayo de fase III no encontró suficiente evidencia para continuar su uso para el tratamiento del lupus. El estudio mostró que el tratamiento y el placebo no dieron resultados significativamente diferentes. Un placebo es una pastilla, líquido o polvo que carece de acción curativa. En los ensayos clínicos, los tratamientos experimentales a menudo se comparan con placebo para evaluar la eficacia del tratamiento. Puede encontrar más información sobre los resultados aquí (en inglés).